當前要聞:金賽生長激素第12個適應癥CKD獲批
2023-01-10 18:15:49 來源:雪球網 小 中
(資料圖片)
$長春高新(SZ000661)$
金賽生長激素水劑適應癥到目前一共12個· 1用于因內源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢。· 2用于因 Noonan 綜合征所引起的兒童身材矮小。· 3用于因 SHOX 基因缺陷所引起的兒童身材矮小或生長障礙。· 4用于因軟骨發育不全所引起的兒童身材矮小。· 5用于性腺發育不全(特納綜合征)所致女孩的生長障礙。· 6用于Prader-Willi 綜合征(PWS)。· 7用于接受營養支持的成人短腸綜合征。· 8用于已明確的下丘腦-垂體疾病所致的生長激素缺乏癥和經兩種不同的生長激素刺激試驗確診的生長激素顯著缺乏。· 9用于重度燒傷治療。· 10用于小于胎齡兒(SGA)所引起的身材矮小
· 11用于特發性矮小(ISS)
· 12用于慢性腎臟疾病(CKD)所引發的兒童生長障礙
一、CKD慢性腎臟病是指各種原因引起的慢性腎臟結構或功能異常,持續時間超過3個月,并且影響患者健康,最終可進展至終末期腎臟病。CKD一旦進展為終末期腎病(ESRD),病死率將顯著提高,需腎臟替代治療維持生命。
二、CKD發病率:我國兒童CKD發病率高達4.8%,人數眾多。中國兒科腎病發病率呈逐步上升趨勢。國內半數患兒確診年齡在5歲以上。CKD兒童生長障礙患病率約40%。一項回顧性研究顯示:62%的CKD3-5期兒童身高低于P3,實現正常生長是慢性腎臟病(CKD)患兒管理中最大的問題和難題。同時中國兒童CKD生長障礙GH治療比例為5%,遠低于歐美等發達國家和地區。
三、兒童CKD的并發癥包括,營養不良,水、酸堿和電解質失衡,甲狀旁腺功能亢進,腎性貧血,生長障礙。CKD患者普遍存在身高增長速度降低,青春期延遲和生長加速降低,原因是多因素,包括:營養不良,嚴重脫水,低鈉血癥,代謝性酸中毒,尿毒癥,貧血,腎性骨營養不良,生長激素抵抗。要積極糾正以上因素,必要時使用生長激素。兒童CKD生長障礙危害表現,影響生活質量,影響自尊心,影響社會康復,增加CKD患兒死亡風險
四、CKD空間容量:CKD發病率4.8%,按照2.53億兒童,CKD總數為1200萬。其中生長障礙占40%,即480萬。使用GH治療率占比是5%。兒童慢性腎衰竭每年以13%的速度遞增五、生長激素治療是 CKD 兒童身高管理的有效策略、GH 治療2—5年,最終身高約增加7.2 cm
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